Consiste en el tratamiento de enfermedades producidas por una alteración genética, como la diabetes o el parkinson.
Hasta hace poco tiempo la única forma de tratar estas enfermedades consistía en suministrar sustancias que actuaban sobre las consecuencias de la afección, no sobre el origen.
La terapia génica permite sustituir el gen defectuoso por un gen sano que produce con normalidad la proteína defectuosa, o ausente, responsable de la enfermedad. De esta manera se consigue corregirla definitivamente.

• Otro ejemplo sería su uso para curar La inmunodeficiencia congénita. Es la incapacidad para desarrollar una respuesta inmunitaria correcta ante la presencia de antígenos extraños. En consecuencia éstos no son eliminados correctamente y los afectados suelen padecer de forma frecuente neumonías, bronquitis, anemias, etc.

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